生长激素缺乏症患儿用生长激素治疗是对症下药，效果特别明显。用药后患儿普遍反映食量增加，精力旺盛，比以前有劲了。第一年治疗身髙增长非常快，称为追赶性生长现象。平均第一年长13厘米。
孩子越小，效果越好。有两个4岁和6岁就开始淮疗的孩子，第一年分别长了 18厘米和17厘米。 第2年后生长速度渐减慢。如果希望长快些，可适当增加用量。用药开始头几个月小高长了，但常常不增加体重，孩子好像变瘦了，这是正常现象，因为生长激素可使脂肪分解。
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