人体正常细胞和肿瘤细胞在很多遗传学表达上存在不同，这些差异都可能作为靶点。分子靶向治疗是通过分子靶向药物抑制这些靶点，阻断肿瘤细胞或相关细胞的信号转导，从而抑制或杀死肿瘤细胞。
在临床中，找到能影响肿瘤生长增殖，并有生物学效应的理想靶点还是比较困难的。但幸运的是目前针对乳腺癌的靶向治疗，已经发现了一个有效靶点——人表皮生长因子受体2。
临床发现，大约有2/5的乳腺癌患者表达——人表皮生长因子受体2。
人表皮生长因子受体2阳性乳腺癌患者的肿瘤细胞有编码人表皮生长因子受体2的基因扩增，导致细胞表面人表皮生长因子受体2蛋白过度表达，刺激癌细胞疯狂增殖。所以人表皮生长因子受体2阳性的肿瘤恶性程度更高，进展更快，更容易复发和转移，患者无病生存期明显缩短，且预后不佳，是最凶险的乳腺癌。
根据免疫组化检测通常把乳腺癌划分为三个不同类型。第一类是激素依赖型乳腺癌，即雌激素受体阳性的乳腺癌，此类患者适合内分泌治疗。第二类是人表皮生长因子受体2阳性乳腺癌。此类患者适合分子靶向治疗。
人表皮生长因子受体2会导致细胞表面人表皮生长因子受体2蛋白过度表达，刺激癌细胞增殖。 靶向药物通过对人表皮生长因子受体2的抑制，达到治疗乳腺癌的目的。第三类是雌激素受体及人表皮生长因子受体2均为阴性的乳腺癌，这类乳腺癌患者以化疗为主。
因此，抑制人表皮生长因子受体2就如同封住癌细胞的嘴，使其无法进食，癌细胞就难以生长，这就是乳腺癌靶向治疗的机制。 人表皮生长因子受体2基因的靶向治疗药物曲妥珠单抗，从1998年正式开始在临床应用至今已10余年，被证明是一种有效的药物。
曲妥珠单抗是一种人源化抗体，能特异性地与基因人表皮生长因子受体2所表达的蛋白受体在肿瘤细胞膜外结合，从而阻断肿瘤细胞的信息传播通道，达到治疗恶性肿瘤的目的。[收起]
